Göbek Yağı Giderme İlacı FDA Onayı Öncesinde Son Aşamayı Geçti

Ya doğrudan "sorunlu bir bölgeye" (örneğin göbeğinize) bir ilaç enjekte edip yağ hücrelerini öldürüp o bölgedeki yağ birikimlerini azaltabilseydiniz? İşte Tayvanlı Caliway Pharmaceuticals'ın yeni ilacı tam da bunu sunuyor: göbeğiniz veya uyluklarınız gibi hedeflenen bir bölgede programlanmış hücre ölümüne neden olan dünyanın ilk enjeksiyonu.

CBL-514 adı verilen ilaç, yağ hücrelerinin apoptozunu tetikleyen, onları "aç bırakmak" yerine öldüren ve tek bir dozdan sadece birkaç hafta sonra belirli bölgelerdeki deri altı yağ birikimlerinin hızla azalmasını sağlayan küçük bir molekül bileşiğidir. Şu anda üç farklı şekilde test edilmektedir:

• cerrahi olmayan yağ azaltma,
• Dercum hastalığının tedavisi (vücutta ağrılı yağlı tümörlerin oluşması),
• selülit tedavisi.

Caliway, "CBL-514 deri altına uygulandığında olumlu bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili gösterdi, ameliyata gerek kalmadan önemli lokalize yağ azalması sağladı ve liposuction'a benzer sonuçlar üretti" dedi.

İlacın birçok farklı kullanım alanı araştırılırken, asıl odak noktası ve piyasaya ilk sürülmesi beklenen konu, sorunlu karın yağlarının ameliyatsız azaltılması.

CBL-514 halihazırda iki Faz 2 çalışmasını (CBL-0204 ve CBL-0205) başarıyla tamamlamış olup, 2025 yılının ikinci yarısında iki önemli küresel Faz 3 klinik çalışması yürütmeye hazırlanıyor.

CBL-0205'in yakın zamanda yapılan bir Faz 2 çalışmasında, katılımcıların %75'inde tek bir enjeksiyondan 4 hafta sonra Karın Yağ Derecelendirme Ölçeği'nde (AFRS) karın yağında en az bir puan azalma görülmüştür. Bu durum, ilacın daha önceki bir çalışmada güvenlik ve tolerabilite gösterilmiş olmasına rağmen, FDA'nın etkililik eşiğini geçmesini sağlamıştır.

Bugüne kadar lokal yağ eritme için onaylanan tek ilaç, küçük bölgelerdeki yağları yok etmede etkili olduğu gösterilen ATX-101'dir (deoksikolik asit enjeksiyonu). Ancak bu ilacın cilt nekrozu, ülser, sinir hasarı ve enfeksiyon gibi ciddi yan etkileri vardır. CBL-514'ün, vücudun çok daha geniş bölgelerine birden fazla doz uygulansa bile, bu komplikasyonlardan hiçbirine neden olduğu gösterilmemiştir.

Son çalışmada, katılımcıların %75'inden fazlası bir veya iki enjeksiyondan sonra hedefledikleri yağ kaybı miktarına ulaştı ve ortalama yağ kaybı iki katından fazla oldu. Bu sonuçlar, Aralık 2024'te yayınlanan ve 107 katılımcının %76,7'sinin beş puanlık AFRS ölçeğinde puanlarını en az bir puan artırdığını bildiren ilk faz 2 çalışmasının sonuçlarıyla tutarlıydı. Ve bu katılımcıların dörtte üçü sadece tek bir enjeksiyonla sonuca ulaştı.

Şirket, "CBL-514, merkezi sinir sistemi, kardiyovasküler sistem ve solunum sistemi üzerinde herhangi bir sistemik yan etki olmaksızın tedavi bölgesindeki deri altı yağını azaltmak için yağ hücresi apoptozunu ve lipolizi tetikleyebilen yeni bir lipoliz indükleyici ilaç sınıfıdır," diye belirtti. "Klinik öncesi çalışmalarımız, CBL-514'ün apoptoz aracıları kaspaz-3 ve Bax/Bcl-2 oranını aktive ettiğini ve ardından hem in vivo hem de in vitro yağ hücresi apoptozunu tetiklediğini göstermiştir."

İlacın bariz bir estetik kullanımı (ameliyatsız vücut şekillendirme) olsa da, daha geniş kapsamlı faydaları da olabilir. Özellikle orta yaşlı ve ileri yaştaki yetişkinlerde karın yağı, kronik ağrı, felç ve kardiyovasküler hastalık gibi bir dizi ciddi sağlık sorunuyla ilişkilidir. CBL-514, bu bölgedeki daha derin viseral yağları doğrudan hedeflemese de, deri altı yağını %25'ten fazla azaltarak kronik hastalık riskini azaltabilir ve tedavisi zor olan viseral yağları olumlu yönde etkileyebilir.

Şu ana kadar vücut yağlarını azaltmada güvenli, lokalize, cerrahi olmayan bir yöntem yoktu.

FDA, 2023 yılında CBL-514'ü araştırma aşamasındaki yeni ilaç (IND) olarak onayladı. Bir yıl sonra, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) da onaylayarak Dercum hastalığının tedavisi için yetim ilaç statüsü verdi.

Şirket, Mayıs ayında klinik araştırmaların son aşamasına geçmek için onay aldı; Faz 3'ün ilk aşaması ABD ve Kanada'da, ikinci aşaması ise ABD, Kanada ve Avustralya'da gerçekleştirilecek. Her iki çalışma da katılımcı alımına başladı. Faz 3'ün ilk grubu, Kuzey Amerika'daki yaklaşık 30 klinik merkezde yaklaşık 300 katılımcıyı kapsayacak.

Caliway CEO'su Vivian Lin, "Çalışma tasarımı ve endikasyonu konusunda FDA ile anlaşmaya vardığımız için mutluyuz," dedi. "Ajans, 'karın yağının azaltılması' endikasyonunun, CBL-514'ün benzersiz değerine ve estetik tıpta bakım standardını değiştirme potansiyeline olan güvenimizi pekiştirdiğini kabul etti."

Eğer ilaç bu geniş çaplı çalışmalarda etkili olursa, 12 ay içinde piyasaya sürülebilir.

Son faz II klinik çalışmasının sonuçları Estetik Cerrahi Dergisi'nde yayımlandı.