Tüm iLive içeriği tıbbi olarak incelenir veya mümkün olduğu kadar gerçek doğruluğu sağlamak için kontrol edilir.
Sıkı kaynak bulma kurallarımız var ve yalnızca saygın medya sitelerine, akademik araştırma kurumlarına ve mümkün olduğunda tıbbi olarak meslektaş gözden geçirme çalışmalarına bağlanıyoruz. Parantez içindeki sayıların ([1], [2], vb.) Bu çalışmalara tıklanabilir bağlantılar olduğunu unutmayın.
İçeriğimizin herhangi birinin yanlış, güncel değil veya başka türlü sorgulanabilir olduğunu düşünüyorsanız, lütfen onu seçin ve Ctrl + Enter tuşlarına basın.
FDA on yıllardır ilk kez glioma hastaları için yeni tedaviyi onayladı
Son inceleme: 02.07.2025
Vorasidenib, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından IDH1 veya IDH2 mutasyonları olan 2. derece glioma hastalarının tedavisi için onaylanmıştır.
Küresel bir faz III, çift kör, randomize klinik çalışma olan INDIGO klinik çalışmasından elde edilen verilere göre, vorasidenib, tümör rezeksiyon cerrahisi sonrası IDH-mutant grade 2 glioma hastalarında progresyonsuz sağkalımı iki katından fazla artırdı ve radyasyon ve kemoterapi ile tedavi ihtiyacını geciktirdi. INDIGO, IDH-mutant glioma için hedefli bir tedavinin ilk faz III klinik çalışmasıydı.
"INDIGO çalışması, IDH inhibitörlerinin IDH mutasyonu olan düşük dereceli gliomalarda işe yarayabileceğini gösteriyor," diyor Dana-Farber Kanser Enstitüsü Nöro-Onkoloji Merkezi direktörü ve çalışmanın üç başkanından biri olan Dr. Patrick Wen. "Düşük dereceli gliomalar için onaylanan son ilaç 1999'da onaylandı, bu yüzden bu uzun zamandır ilk yeni ilaç olacak."
2. derece gliomalar tedavi edilemeyen beyin tümörleridir. IDH mutasyonları düşük dereceli gliomaların büyük çoğunluğunda bulunur.
Vorasidenib tedavisinin önemli bir faydası, radyasyon ve kemoterapiye olan ihtiyacı geciktirebilmesidir. Mevcut tedavi, cerrahiyi takiben radyasyon ve kemoterapiyi içerir. Radyasyon ve kemoterapi etkili tedavilerdir, ancak uzun yıllar süren tedaviden sonra hastalar, genellikle çok daha yaşlı kişilerde görülen bilişsel işlev bozukluğu belirtileri yaşamaya başlar.
"Bu hastalar genellikle genç, 30'lu veya 40'lı yaşlarda oluyor. Ancak 10 ila 20 yıl sonra, tümörleri açısından iyi durumda olsalar bile, genellikle radyasyon ve kemoterapiden sonra bunama belirtileri gösteriyorlar," diyor Wen. "Bu ilaç bu tedavilerin başlamasını geciktirebilirse, hastalarda bilişsel işlev bozukluğunu geciktirebilir ve yaşam kalitelerini koruyabilir."
INDIGO çalışması, tümörü çıkarmak için ameliyat geçiren IDH-mutant grade 2 gliomaları olan 331 hastayı içeriyordu. Çalışmaya katılan hastaların acil radyasyon veya kemoterapiye ihtiyacı yoktu ve takip dönemindeydiler. Bu süre zarfında, vorasidenib veya plasebo almaları için randomize edildiler.
Vorasidenib alan hastaların medyan progresyonsuz sağ kalımı 27,7 ay iken, plasebo alan hastalarda bu süre 11,1 ay idi. Plasebo alan hastalarda bir sonraki tedaviye kadar geçen süre 17,8 aydı.
Vorasidenib ile tedavi edilen hastalarda, medyan son analiz sırasında belirlenmemişti, çünkü bu hastaların yalnızca %11,3'ü şu ana kadar bir sonraki tedaviye geçmişti. İlaç ayrıca yönetilebilir bir güvenlik profiline sahipti.
"Çalışma, plasebo ile karşılaştırıldığında yaşam kalitesinde hiçbir fark bulamadı," diyor Wen. "Tolerans önemlidir çünkü bu, insanların uzun yıllar boyunca almasını beklediğimiz bir ilaçtır."
Onay, hastalar için birkaç yeni seçenek sunuyor. Örneğin, Van'ın vorasidenib'i immünoterapiyle birlikte inceleyen devam eden bir çalışması var ve vorasidenib'i standart radyasyon ve kemoterapiyle birleştiren çalışmalar planlanıyor.