Tüm iLive içeriği tıbbi olarak incelenir veya mümkün olduğu kadar gerçek doğruluğu sağlamak için kontrol edilir.
Sıkı kaynak bulma kurallarımız var ve yalnızca saygın medya sitelerine, akademik araştırma kurumlarına ve mümkün olduğunda tıbbi olarak meslektaş gözden geçirme çalışmalarına bağlanıyoruz. Parantez içindeki sayıların ([1], [2], vb.) Bu çalışmalara tıklanabilir bağlantılar olduğunu unutmayın.
İçeriğimizin herhangi birinin yanlış, güncel değil veya başka türlü sorgulanabilir olduğunu düşünüyorsanız, lütfen onu seçin ve Ctrl + Enter tuşlarına basın.
Kistik fibrozis tedavisinde kullanılacak ilaçların geliştirilmesinde çığır açıldı
Makalenin tıp uzmanı
Son inceleme: 01.07.2025
Massachusetts Genel Hastanesi'ndeki Harvard hücre biyologları, her yıl dünya çapında yaklaşık 500 kişinin ölümüne neden olan ölümcül bir hastalık olan kistik fibrozis hastalığını tedavi etmek için ilaç geliştirmede çığır açan bir gelişme kaydetti.
Bilim insanları, kistik fibroz hastalarının deri hücrelerini embriyonik kök hücrelere benzeyen indüklenmiş pluripotent kök hücrelere (iPS) yeniden programladılar ve kistik fibrozla ilişkili solunum yolu hastalığı olan hastalara özgü akciğer epiteli ürettiler.
Harvard bilim insanları artık bu dokuyu sınırsız miktarda büyütebiliyor. Laboratuvarda elde edilen epitel hücrelerinin tamamı, kistik fibroz vakalarının yaklaşık %70'ine ve Amerika Birleşik Devletleri'nde teşhis edilen hastalıkların %90'ına neden olan delta 508 mutasyonunu içeriyor. Ayrıca hücreleri, kistik fibrozlu tüm hastaların %2'sinde bulunan G551D mutasyonunu da taşıyor.
Çalışma Jayaraj Rajagopal tarafından yönetildi ve Cell Stem Cell dergisinin ekinde yayınlandı.
Harvard Kök Hücre Enstitüsü yöneticilerinden Douglas Melton'a göre, "Bu çalışmanın sonuçları ilaç taraması için milyonlarca hücre elde etmeyi mümkün kılıyor ve ilk kez kistik fibrozlu insanlardan alınan hücreler deneysel ilaçlar için hedef olarak kullanılabiliyor."
Rajagopal ve meslektaşları tarafından oluşturulan epitel doku ayrıca astım, akciğer kanseri ve kronik bronşit gibi solunum yolu hastalıkları araştırmaları için hücreler sağlar. Bu, bu hastalıklar için tedavilerin geliştirilmesini de hızlandırabilir.
Grubunun başarısı hakkında yorum yapan Rajagopal, "Kistik fibrozun tedavisinden bahsetmiyoruz, sadece hastalığın temel sorununu, yani solunum organlarının epitelindeki hasarı hafifletebilecek bir ilaçtan bahsediyoruz." diyor.
Bir kişinin hayatının ilk günlerinde veya erken çocukluk döneminde tespit edilen kistik fibroz, erken ölüm nedenidir. Günümüzde, eşlik eden enfeksiyonların etkili tedavisi ve hastalığın erken tıbbi ve genetik tanısı sayesinde hastalar 30 yıla kadar yaşayabilirler. Ancak bu başarılara rağmen, kistik fibrozun orijinal nedenini ortadan kaldırmada başarı küçüktür. Kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici proteinini kodlayan bir gendeki bir kusur, dış salgı bezlerinin salgılarının kalınlaşmasına neden olur. Salgının dışarı akışındaki zorluk sonucunda solunum organlarında, pankreasta ve gastrointestinal sistemde değişiklikler meydana gelir ve epitelin sillerinin çalışması bozulur.
Rajagopal, "G551D mutasyonunun etkilerine karşı bir ilacın etkili olup olmadığını görmek için harika bir hücre dizisi geliştirdik ve şimdi delta 508 mutasyonunu hedef alan ilaçları taramayı düşünüyoruz" diyor.
[